近年來，細胞與基因治療（CGT）作為生物醫藥領域的革命性突破，在全球范圍內展現出巨大的發展潛力。中國憑借政策支持、技術創新和市場需求的驅動，正迅速成為該領域的重要參與者。本白皮書旨在系統梳理中國細胞與基因治療產業的發展現狀，重點關注細胞技術的研發進展與應用前景。

在研發方面，中國在干細胞、CAR-T細胞療法、基因編輯等前沿領域取得顯著成就。例如，誘導多能干細胞（iPSC）技術的研究已進入臨床前階段，為再生醫學提供了新路徑；CAR-T療法針對血液腫瘤的臨床試驗成果豐碩，多項產品已獲批上市。同時，CRISPR等基因編輯工具的優化，加速了精準醫療的進程。政府通過“十四五”生物經濟發展規劃等政策，大力支持基礎研究與轉化醫學，推動產學研合作，提升核心技術自主創新能力。

在應用層面，細胞與基因治療已逐步從實驗室走向臨床和產業化。在疾病治療上，除了血液腫瘤，實體瘤、遺傳性疾病和自身免疫疾病的治療探索日益深入。例如，針對鐮狀細胞貧血的基因療法已進入臨床試驗，展示了治愈潛力。產業生態方面，中國形成了以北京、上海、粵港澳大灣區為核心的產業集群，吸引了大量資本投入，帶動了從研發、生產到監管的全鏈條發展。醫療機構與生物技術公司合作，推動個性化治療方案的落地，提升了患者可及性。

產業發展仍面臨挑戰，包括技術標準化、成本控制、倫理監管以及長期安全性評估等。未來，中國需加強國際合作，完善法規體系，促進創新與安全的平衡，以實現細胞與基因治療產業的可持續發展，為全球健康事業貢獻中國智慧。